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The authors thank the patients, their families, and all trial investigators for their participation and support in explorer4 and explorer5, and also the external independent data monitoring committee for their assistance with these studies. These studies were funded by Novo Nordisk A/S. Medical writing support, under the direction of the authors, was provided by Ashfield MedComms GmbH (an Ashfield Health company) and was funded by Novo Nordisk A/S.

Análisis de autorías institucional

Jimenez-Yuste, VAutor o Coautor

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Artículo

Long-term efficacy and safety of subcutaneous concizumab prophylaxis in hemophilia A and hemophilia A/B with inhibitors

Publicado en:Blood Advances. 6 (11): 3422-3432 - 2022-06-09 6(11), DOI: 10.1182/bloodadvances.2021006403

Autores: Shapiro, Amy D; Angchaisuksiri, Pantep; Astermark, Jan; Benson, Gary; Castaman, Giancarlo; Eichler, Hermann; Jimenez-Yuste, Victor; Kavakli, Kaan; Matsushita, Tadashi; Poulsen, Lone Hvitfeldt; Wheeler, Allison P; Young, Guy; Zupancic-Salek, Silva; Oldenburg, Johannes; Chowdary, Pratima

Afiliaciones

Aarhus Univ, Hemophilia Ctr, Dept Haematol, Aarhus, Denmark - Autor o Coautor
Belfast Hlth & Social Care Trust, Dept Hematol, Belfast, North Ireland - Autor o Coautor
Careggi Univ Hosp, Ctr Bleeding Disorders & Coagulat, Dept Oncol, Florence, Italy - Autor o Coautor
Ege Univ, Dept Hematol, Childrens Hosp, Izmir, Turkey - Autor o Coautor
Indiana Hemophilia & Thrombosis Ctr, 8326 Naab Rd, Indianapolis, IN 46260 USA - Autor o Coautor
Indiana Hemophilia & Thrombosis Ctr, Indianapolis, IN USA - Autor o Coautor
La Paz Univ Hosp, Univ Autonoma Madrid, Haematol Dept, Madrid, Spain - Autor o Coautor
Lund Univ, Skane Univ Hosp, Ctr Thrombosis & Haemostasis, Malmo, Sweden - Autor o Coautor
Mahidol Univ, Ramathibodi Hosp, Dept Med, Div Hematol, Bangkok, Thailand - Autor o Coautor
Nagoya Univ Hosp, Dept Transfus Med, Nagoya, Japan - Autor o Coautor
Royal Free London NHS Fdn Trust, Hemophilia Ctr, London, England - Autor o Coautor
Saarland Univ, Inst Clin Hemostaseol & Transfus Med, Homburg, Germany - Autor o Coautor
Univ Clin, Inst Expt Hematol & Transfus Med, Dept Immunohematol, Bonn, Germany - Autor o Coautor
Univ Clin, Inst Expt Hematol & Transfus Med, Dept Mol Hemostasis, Bonn, Germany - Autor o Coautor
Univ Hosp Ctr Zagreb, Dept Haematol, Zagreb, Croatia - Autor o Coautor
Univ Osijek, Sch Med, Osijek, Croatia - Autor o Coautor
Univ Southern Calif, Childrens Hosp Angeles, Hemostasis & Thrombosis Ctr, Keck Sch Med, Los Angeles, CA USA - Autor o Coautor
Univ Zagreb, Sch Med, Zagreb, Croatia - Autor o Coautor
Vanderbilt Univ Sch Med, Dept Pathol, Microbiol & Immunol, Nashville, TN USA - Autor o Coautor
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Resumen

Despite current therapies, there remains an unmet need for treatment for patients with hemophilia. The main parts of two phase 2 trials established clinical proof-of-concept for once-daily, subcutaneous concizumab prophylaxis in patients with hemophilia A/B with inhibitors (HAwI/HBwI; explorer4) and severe hemophilia A without inhibitors (HA; explorer5). Here, we present results from extension parts of these trials, included to evaluate longer term safety and efficacy. Both trials included main (>= 24 weeks) and extension (52-102 weeks) parts, with patients receiving concizumab 0.15 mg/kg with potential dose escalation to concizumab 0.20 or 0.25 mg/kg if they experienced >= 3 treated spontaneous bleeding episodes within 12 weeks. Endpoints included annualized bleeding rate (ABR), adverse events (AEs), and occurrence of antidrug antibodies. Thromboembolic events were AEs of special interest. Thirty-six patients with HA, 15 with HAwI, and 10 with HBwI were exposed to concizumab. Estimated ABRs during the main + extension parts at last dose level were 4.8 (95% confidence interval [CI], 3.2-7.2) and 6.4 (95% CI, 4.1-9.9) in explorer4 and explorer5, respectively (spontaneous ABRs were 1.8 [95% CI, 1.2-2.6] and 2.1 [95% CI, 1.3-3.3]). Most AEs were mild, with no deaths, events leading to withdrawal, or thromboembolic events. Anti-drug antibodies developed in 25% of patients and were low titer and transient, with no observed clinical effect in most cases. Results of the main + extension parts of these trials were consistent with results of the main parts. Ongoing phase 3 trials will further evaluate concizumab as a once-daily, subcutaneous treatment across hemophilia subtypes. These trials were registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT03196284 and #NCT03196297.

Palabras clave

Antibodies, monoclonal, humanizedClinical trials as topicConcizumabEmicizumabHemophilia aHemophilia bHemorrhageHumansManagement

Indicios de calidad

Impacto bibliométrico. Análisis de la aportación y canal de difusión

El trabajo ha sido publicado en la revista Blood Advances debido a la progresión y el buen impacto que ha alcanzado en los últimos años, según la agencia WoS (JCR), se ha convertido en una referencia en su campo. En el año de publicación del trabajo, 2022, se encontraba en la posición 13/79, consiguiendo con ello situarse como revista Q1 (Primer Cuartil), en la categoría Hematology.

Desde una perspectiva relativa, y atendiendo al indicador del impacto normalizado calculado a partir de las Citas Mundiales proporcionadas por WoS (ESI, Clarivate), arroja un valor para la normalización de citas relativas a la tasa de citación esperada de: 5.88. Esto indica que, de manera comparada con trabajos en la misma disciplina y en el mismo año de publicación, lo ubica como trabajo citado por encima de la media. (fuente consultada: ESI 14 Nov 2024)

Esta información viene reforzada por otros indicadores del mismo tipo, que aunque dinámicos en el tiempo y dependientes del conjunto de citaciones medias mundiales en el momento de su cálculo, coinciden en posicionar en algún momento al trabajo, entre el 50% más citados dentro de su temática:

  • Media Ponderada del Impacto Normalizado de la agencia Scopus: 7.09 (fuente consultada: FECYT Feb 2024)
  • Field Citation Ratio (FCR) de la fuente Dimensions: 20.78 (fuente consultada: Dimensions Jun 2025)

De manera concreta y atendiendo a las diferentes agencias de indexación, el trabajo ha acumulado, hasta la fecha 2025-06-15, el siguiente número de citas:

  • WoS: 26
  • Scopus: 39
  • OpenCitations: 28

Impacto y visibilidad social

Desde la dimensión de Influencia o adopción social, y tomando como base las métricas asociadas a las menciones e interacciones proporcionadas por agencias especializadas en el cálculo de las denominadas “Métricas Alternativas o Sociales”, podemos destacar a fecha 2025-06-15:

  • El uso, desde el ámbito académico evidenciado por el indicador de la agencia Altmetric referido como agregaciones realizadas por el gestor bibliográfico personal Mendeley, nos da un total de: 63.
  • La utilización de esta aportación en marcadores, bifurcaciones de código, añadidos a listas de favoritos para una lectura recurrente, así como visualizaciones generales, indica que alguien está usando la publicación como base de su trabajo actual. Esto puede ser un indicador destacado de futuras citas más formales y académicas. Tal afirmación es avalada por el resultado del indicador “Capture” que arroja un total de: 63 (PlumX).

Con una intencionalidad más de divulgación y orientada a audiencias más generales podemos observar otras puntuaciones más globales como:

  • El Score total de Altmetric: 2.6.
  • El número de menciones en la red social Facebook: 1 (Altmetric).
  • El número de menciones en la red social X (antes Twitter): 4 (Altmetric).

Es fundamental presentar evidencias que respalden la plena alineación con los principios y directrices institucionales en torno a la Ciencia Abierta y la Conservación y Difusión del Patrimonio Intelectual. Un claro ejemplo de ello es:

  • El trabajo se ha enviado a una revista cuya política editorial permite la publicación en abierto Open Access.
  • Asignación de un Handle/URN como identificador dentro del Depósito en el Repositorio Institucional: https://repositorio.uam.es/handle/10486/707460

Análisis de liderazgo de los autores institucionales

Este trabajo se ha realizado con colaboración internacional, concretamente con investigadores de: Croatia; Denmark; Germany; India; Italy; Japan; Sweden; Thailand; Turkey; United Kingdom; United States of America.