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G Nogales-Gadea is supported by a Miguel Servet grant ISCIII CD14/00032, PI15/01756 and FEDER. Research studies by Alejandro Lucia are funded by the Fondo de Investigaciones Sanitarias (FIS, grant number PI12/00914) and cofinanced by Fondos FEDER.

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Pareja-Galeano, HeliosAutor o Coautor
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Review

Niemann-Pick disease treatment: a systematic review of clinical trials

Publicado en:Annals of Translational Medicine. 3 (22): 360- - 2015-12-01 3(22), DOI: 10.3978/j.issn.2305-5839.2015.12.04

Autores: Santos-Lozano, Alejandro; Villamandos Garcia, Diana; Sanchis-Gomar, Fabian; Fiuza-Luces, Carmen; Pareja-Galeano, Helios; Garatachea, Nuria; Nogales Gadea, Gisela; Lucia, Alejandro;

Afiliaciones

‎ Autonomous Univ Barcelona, Badalona, Spain - Autor o Coautor
‎ Autonomous Univ Barcelona, Germans Trias & Pujol Res Inst, Neurosci Dept, Translat Res Lab Neuromuscular Dis, Badalona, Spain - Autor o Coautor
‎ European Univ Miguel de Cervantes, Dept Hlth Sci, GIDFYS, Valladolid, Spain - Autor o Coautor
‎ European Univ, Madrid, Spain - Autor o Coautor
‎ Hosp 12 Octubre I12, Res Inst, Madrid, Spain - Autor o Coautor
‎ Univ Leon, Fac Hlth Sci, Ponferrada, Spain - Autor o Coautor
‎ Univ Zaragoza, Dept Physiotherapy & Nursing, Huesca, Spain - Autor o Coautor
‎ Univ Zaragoza, GENUD Growth Exercise Nutr & Dev Res Grp, Zaragoza, Spain - Autor o Coautor
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Resumen

The aim of this systematic review was to analyse all the published clinical trials assessing treatments for Niemann-Pick (NP) disease. At present there are only trials investigating the treatment of NP disease type C. Furthermore, there is no uniformity among studies in treatment outcomes or in data analysis and presentation of results. Miglustat is able to delay neurodegeneration, with greater benefits in patients with a late onset of the disease and beta-cyclodextrin-hydroxypropyl (HBP-CD) can attenuate clinical symptoms. As for cholesterol-lowering drugs, the combination of lovastatin, cholestyramine and nicotinic acid is the most effective one for lowering cholesterolemia. Further research is much needed, and ongoing trials using enzyme replacement therapy might hopefully show promising results in the foreseeable future.

Palabras clave
clinical trialmiglustatniemann-pick (np) diseaseClinical trialMiglustatNiemann-pick (np) diseaseTreatment

Indicios de calidad

Impacto bibliométrico. Análisis de la aportación y canal de difusión

El trabajo ha sido publicado en la revista Annals of Translational Medicine debido a la progresión y el buen impacto que ha alcanzado en los últimos años, según la agencia Scopus (SJR), se ha convertido en una referencia en su campo. En el año de publicación del trabajo, 2015, se encontraba en la posición , consiguiendo con ello situarse como revista Q2 (Segundo Cuartil), en la categoría Medicine (Miscellaneous).

Desde una perspectiva relativa, y atendiendo al indicador del impacto normalizado calculado a partir de las Citas Mundiales de Scopus Elsevier, arroja un valor para la media Ponderada del Impacto Normalizado de la agencia Scopus: 3.77, lo que indica que, de manera comparada con trabajos en la misma disciplina y en el mismo año de publicación, lo ubica como trabajo citado por encima de la media. (fuente consultada: ESI 14 Nov 2024)

Esta información viene reforzada por otros indicadores del mismo tipo, que aunque dinámicos en el tiempo y dependientes del conjunto de citaciones medias mundiales en el momento de su cálculo, coinciden en posicionar en algún momento al trabajo, entre el 50% más citados dentro de su temática:

  • Field Citation Ratio (FCR) de la fuente Dimensions: 12.04 (fuente consultada: Dimensions Apr 2025)

De manera concreta y atendiendo a las diferentes agencias de indexación, el trabajo ha acumulado, hasta la fecha 2025-04-30, el siguiente número de citas:

  • WoS: 39
  • Scopus: 52
  • Europe PMC: 27
  • OpenCitations: 37
Impacto y visibilidad social

Desde la dimensión de Influencia o adopción social, y tomando como base las métricas asociadas a las menciones e interacciones proporcionadas por agencias especializadas en el cálculo de las denominadas “Métricas Alternativas o Sociales”, podemos destacar a fecha 2025-04-30:

  • El uso, desde el ámbito académico evidenciado por el indicador de la agencia Altmetric referido como agregaciones realizadas por el gestor bibliográfico personal Mendeley, nos da un total de: 119.
  • La utilización de esta aportación en marcadores, bifurcaciones de código, añadidos a listas de favoritos para una lectura recurrente, así como visualizaciones generales, indica que alguien está usando la publicación como base de su trabajo actual. Esto puede ser un indicador destacado de futuras citas más formales y académicas. Tal afirmación es avalada por el resultado del indicador “Capture” que arroja un total de: 119 (PlumX).

Con una intencionalidad más de divulgación y orientada a audiencias más generales podemos observar otras puntuaciones más globales como:

  • El Score total de Altmetric: 1.25.
  • El número de menciones en la red social X (antes Twitter): 1 (Altmetric).